Koselugo ingår inte i högkostnadsskyddet

Koselugo (selumetinib) som behandlar plexiforma neurofibrom hos barn med neurofibromatos typ 1 kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet.

Neurofibromatos typ 1 är en sällsynt genetisk sjukdom där många av symtomen uppträder tidigt i barndomen och består i vuxen ålder. Ett av de mer allvarliga sätt sjukdomen yttrar sig på är plexiforma neurofibrom (PN). PN är godartade tumörer i perifera nervhöljet, som kan förekomma var som helst i kroppen och orsaka svåra symtom.

Koselugo hämmar signaleringsmolekylerna MEK1 och MEK2. Genom att blockera aktiviteten hos dessa hämmar Koselugo cancercellernas delning och överlevnad.

Koselugo är avsett för behandling av PN som ger symtom och som inte kan opereras bort hos barn med neurofibromatos typ 1 i åldern 3 år och uppåt. Företaget har ansökt om subvention för en mindre patientgrupp med mycket allvarlig sjukdom.

TLV bedömer att det relevanta jämförelsealternativet är bästa understödjande behandling.

Det saknas studier där Koselugo ställs mot bästa understödjande behandling. Andra typer av jämförelser med historiska data från register om patienter med sjukdomen visar däremot att behandling med Koselugo leder till en bättre effekt än vad som uppnås med bästa understödjande behandling.

Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) i företagets analys överstiger kostnaden TLV vanligtvis bedömer som rimlig för sjukdomstillstånd med mycket hög svårighetsgrad. TLV redovisar därför inga egna analyser, men har identifierat osäkerheter i företagets analys som sammantaget gör att TLV bedömer att kostnaden per vunnet QALY är högre än det som företagets analys visar.

TLV bedömer att det inte föreligger skäl att acceptera en högre kostnad per vunnet QALY än vad TLV vanligtvis gör för sjukdomstillstånd med mycket hög svårighetsgrad.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Koselugo inte ska ingå i högkostnadsskyddet.