Hälsoekonomisk bedömning av Tegsedi vid ärftlig transtyretinamyloidos

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till regionerna för Tegsedi (inotersen) som behandlar ärftlig transtyretinamyloidos också kallad Skelleftesjukan med funktionsnedsättning i de perifera nerverna, så kallad polyneuropati i stadium 1 eller 2.

Skelleftesjukan orsakas av problem med ett protein i kroppen som heter transtyretin som huvudsakligen tillverkas av levern. Vid denna sjukdom kan onormalt formade transtyretinproteiner klumpa ihop sig och skapa inlagringar som kallas amyloid. Amyloid kan samlas runt nerver, hjärtat och på andra ställen i kroppen och förhindra att organen fungerar som de ska.

Tegsedi fungerar genom att minska mängden av transtyretinprotein som levern tillverkar. Detta kan hjälpa till att minska effekterna av sjukdomen. TLV bedömer sjukdomens svårighetsgrad som mycket hög.

TLV bedömer att bästa möjliga omvårdnad är standardbehandling för patienter med Skelleftesjukan och därmed är det mest relevanta jämförelsealternativet för Tegsedi.

TLV bedömer att osäkerheterna i de hälsoekonomiska analyserna som mycket höga när Tegsedi jämförs mot bästa möjliga omvårdnad. Osäkerheterna rör bland annat risken att drabbas av olika sjukdomstillstånd, dödlighet, följsamhet till behandling, behandlingsavbrott i klinisk praxis och kostnader.

TLV skattar kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår med Tegsedi jämfört med bästa möjliga omvårdnad till omkring 4,9 miljoner kronor.