Hälsoekonomisk bedömning av Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos också kallad Skelleftesjukan

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till landstingen för Onpattro (patisiran) som behandlar ärftlig transtyretinamyloidos också kallad Skelleftesjukan med funktionsnedsättning i de perifera nerverna, så kallad polyneuropati i stadium 1 eller 2.

Skelleftesjukan orsakas av problem med ett protein i kroppen som heter transtyretin som huvudsakligen tillverkas av levern. Vid denna sjukdom kan onormalt formade transtyretinproteiner klumpa ihop sig och skapa inlagringar som kallas amyloid. Amyloid kan samlas runt nerver, hjärtat och på andra ställen i kroppen och förhindra att organen fungerar som de ska.

Onpattro fungerar genom att minska mängden av transtyretinprotein som levern tillverkar. Detta kan hjälpa till att minska effekterna av sjukdomen. TLV bedömer sjukdomens svårighetsgrad som mycket hög.

TLV bedömer att bästa möjliga omvårdnad är standardbehandling för patienter med Skelleftesjukan och därmed är det mest relevanta jämförelsealternativet för Onpattro. Vyndaqel (tafamidis) används för en del patienter inom stadium 1, och därför har TLV genomfört en scenarioanalys mot Vyndaqel utöver bästa möjliga omvårdnad för patienter i detta stadium.

TLV bedömer att osäkerheterna i de hälsoekonomiska analyserna som höga när Onpattro jämförs mot bästa möjliga omvårdnad och som mycket höga när Onpattro jämförs mot Vyndaqel. Osäkerheterna beror främst på Onpattros effekt på hjärtat och läkemedlets effekt över en längre tid samt dödligheten beroende på sjukdomsuttryck.

TLV skattar kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår med Onpattro jämfört med bästa möjliga omvårdnad till omkring 5,7 miljoner kronor utan kostnader för produktionsbortfall. Vid jämförelse mot Vyndaqel är den skattade kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår omkring 6,1 miljoner kronor för Onpattro.