Hälsoekonomisk bedömning av Reblozyl vid behandling av transfusionsberoende anemi vid MDS

TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Reblozyl (luspatercept) som används vid behandling av transfusionsberoende anemi orsakad av myelodysplastiska syndrom (MDS). Bedömningen avser behandling av vuxna patienter med lägre risk MDS som visat otillräcklig respons eller inte är lämpade för behandling med erytopoietin (EPO).

Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är ett samlingsnamn för en grupp tumörsjukdomar som kännetecknas av ineffektiv produktion av röda blodkroppar, vita blodkroppar och/eller blodplättar. Vilka symtom patienten får beror på vilken typ av blodkroppar patienten har brist på. De flesta patienter med MDS har brist på röda blodkroppar vilket leder till anemi, så kallad blodbrist, som kännetecknas av symtom som trötthet, andfåddhet och yrsel. Om patienten har brist på vita blodkroppar har patienten en ökad risk förfrekventa eller allvarliga infektioner.

Reblozyl är ett fusionsprotein som stimulerar utmognaden av röda blodkroppar vilket kan förbättra anemin och minska behovet av blodtransfusioner. Detta gör också att problemen med överskott av järn i blodet som uppstår vid blodtransfusioner minskar.

Patienter med transfusionsberoende MDS med lägre risk som visat otillräcklig respons eller inte är lämpade för behandling med erytopoietin (EPO) behandlas idag med bästa understödjande vård som inkluderar regelbundna blodtransfusioner och järnbindande behandling. TLV bedömer att inget tillägg till bästa understödjande vård är relevant jämförelsealternativ till Reblozyl.

Behandling med Reblozyl har i en klinisk studie visat bättre effekt avseende att uppnå transfusionsoberoende och minska transfusionsbördan jämfört med inget tillägg till bästa understödjande vård. Företaget har genomfört en analys från studien som visar att överlevnaden är bättre för patienter som uppnår transfusionsoberoende inom 24 veckor jämfört med patienter som inte uppnår transfusionsoberoende, oavsett behandling.

TLV bedömer att det finns en mycket hög osäkerhet i antagandet om att patienter som svarar på behandling får överlevnadsvinster som håller i sig över en livstid.

På grund av osäkerheten utför TLV scenarioanalyser där risken för död antas vara densamma för patienter som svarar på behandling som för patienter som inte svarar på behandling efter fem respektive åtta år. Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår i dessa scenarier skattas till 4,95 miljoner kronor respektive 3,76 miljoner kronor och avser hela den utvärderade patientpopulationen. I en subpopulation av patienter med lågt transfusionsbehov skattas motsvarade kostnad per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till 3,69 miljoner kronor respektive 2,67 miljoner kronor.

Den hälsoekonomiska bedömningen lämnas till NT-rådet för att användas som underlag för rekommendation till regionerna.