Förutsättningar för hälsoekonomisk bedömning av Pombiliti/Opfolda saknas

TLV saknar förutsättningar för att ta fram en relevant hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Pombiliti/Opfolda (cipaglukosidas alfa/miglustat) för behandling av Pompes sjukdom.

Pompes sjukdom är en ovanlig ärftlig ämnesomsättningssjukdom som beror på en nedärvd brist på enzymet surt maltas. Enzymbristen försämrar kroppens förmåga att bryta ner sockermolekylen glykogen. I stället ansamlas glykogenet och orsakar fortskridande skador i främst muskler, hjärta och lever. Pombiliti/Opfolda används som långvarig enzymersättningsbehandling av patienter med Pompes sjukdom.

Företaget anger att Myozyme utgör relevant jämförelsealternativ till Pombiliti/Opfolda. TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ till Pombiliti/Opfolda är inget tillägg till bästa understödjande vård eftersom ett behandlingsalternativ som är både kliniskt relevant och kostnadseffektivt saknas.

Företaget har inte kommit in med något underlag där Pombiliti/Opfolda jämförs med inget tillägg till bästa understödjande vård. TLV kan därför inte göra en bedömning av kostnadseffektiviteten mot relevant jämförelsealternativ.

Sammantaget konstaterar TLV att det saknas förutsättningar för TLV att göra en relevant hälsoekonomisk bedömning av Pombiliti/Opfolda.