Hälsoekonomisk bedömning av Kymriah vid akut lymfatisk leukemi

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till landstingen för CAR-T-cellbehandlingen Kymriah (tisagenlekleucel) vid behandling av akut lymfatisk leukemi för patienter upp till 25 års ålder. Vid akut lymfatisk leukemi har man onormalt många vita blodkroppar, det är också den vanligaste cancerformen hos barn.

Kymriah används av barn och unga upp till 25 års ålder med akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp som inte svarar på behandling, återfaller efter stamcellstransplantation eller efter minst två återfall.

Kymriah består av patientens egna celler som förändrats i laboratorium. De modifierade cellerna, de så kallade CAR-T-cellerna, känner igen proteinet CD19, som finns på B-cellers liksom tumörcellers yta. När CAR-T-celler binder till CD19 leder det till att cellen som uttrycker CD19 dör.

TLV bedömer sjukdomens svårighetsgrad som mycket hög. Barn och unga vuxna med akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp som inte svarar på behandling, återfaller efter stamcellstransplantation eller efter andra återfallet har en mycket dålig prognos och hög dödlighet.

TLV bedömer att relevant jämförelsealternativ är en kombination av cellgifter med målsättningen att patienten ska kunna genomgå en stamcellstransplantation med celler från en donator, en så kallad allogen stamcellstransplantation. I studien där man studerade effekten av Kymriah ingick ingen kontrollgrupp. Därför är det mycket svårt att bedöma hur hög andel av patienterna som får en förbättrad överlevnad vid behandling med Kymriah i jämförelse med dagens standardbehandling.

Osäkerheten i underlaget bedöms vara mycket hög och ligger främst i hur många patienter som potentiellt botas vid behandling med Kymriah, hur länge de potentiellt botade lever i förhållande till den vanliga befolkningen samt hur det går för patienterna som får standardbehandling. Dessa faktorer har en betydande inverkan på kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår.

Företagets pris för Kymriah är cirka 3 250 000 kronor. TLV bedömer att kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för Kymriah ligger i ett spann mellan 500 000 kronor och 1,1 miljoner kronor i jämförelse med en kombination av cellgifter med målsättningen att patienten ska kunna genomgå en allogen stamcellstransplantation.

Mot bakgrund av de stora osäkerheterna i underlaget, men även den stora potential avancerade genterapier har, är det viktigt att behandlingsresultat kan följas upp. Uppföljningen bör ske löpande så att slutsatser om hur läkemedlet används och vilket utfall behandlingen resulterar i kan utvärderas.