Alprolix ingår i högkostnadsskyddet med uppföljningsvillkor

Alprolix (eftrenonakog alfa) ingår i högkostnadsskyddet för behandling och förebyggande av blödning hos patienter med hemofili B (blödarsjuka).

Hemofili B är en sällsynt och allvarlig sjukdom. Sjukdomen orsakas av brist på koagulationsfaktor IX som är ett protein som är nödvändigt för att blodet ska kunna koagulera och därmed stoppa en blödning hos patienten. Obehandlad sjukdom kan leda till spontana blödningar, förstörda leder och kraftigt förkortad livslängd. Blödarsjuka behandlas genom att de saknade koagulationsfaktorerna tillförs.

Alprolix är rekombinant framställt, det vill säga framställt via DNA-teknik, och innehåller den aktiva substansen eftrenonakog alfa. Alprolix ska injiceras i venerna för att ersätta den saknade faktor IX.

TLV har tidigare bedömt att samtliga faktor IX koncentrat är effektmässigt jämförbara. TLV bedömer också, i likhet med företaget, att relevant jämförelsealternativ till Alprolix är Benefix.

Alprolix har en längre halveringstid jämfört med övriga rekombinanta faktor IX-koncentrat i högkostnadsskyddet, vilket leder till färre injektionstillfällen. Kliniska studier har visat att Alprolix kan doseras mer sällan än de övriga faktor IX-koncentrat som i dag ingår i högkostnadsskyddet. Alprolix kan doseras en gång per vecka, alternativt var tionde till 14:e dag, medan de övriga rekombinanta faktor IX koncentraten normalt doseras två gånger per vecka.

TLV bedömer att majoriteten av patienterna kommer att få Alprolix en gång i veckan och att kostnaden för Alprolix är rimlig i förhållande till nyttan av behandlingen.

Uppföljningsvillkor

Det råder osäkerhet om hur stor andel av patienterna som kommer att få Alprolix var tionde till var 13:e dag, vilket innebär en högre behandlingskostnad. TLV bedömer därför att det finns behov av att följa upp doseringen av Alprolix i klinisk vardag. Enligt uppföljningsvillkoret ska företaget senast den 31 december 2020 till TLV redovisa hur Alprolix doseras i klinisk vardag i Sverige.

Beslutet gäller från och med 28 september 2018.