TLV beslutar att Procysbi inte ska ingå i högkostnadsskyddet

Procysbi (cysteamin) som är ett särläkemedel för behandling av nefropatisk cystinos kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet. Företaget som står bakom produkten har inte visat att nyttan av Procysbi motsvarar kostnaden.

Nefropatisk cystinos är en ärftlig sjukdom som innebär att stora mängder cystin, en molekyl som består av aminosyran cystein som finns naturligt i kroppen, ansamlas i celler, särskilt i njurarna och ögonen, och skadar dem.

Cysteamin har effekt inne i cellerna och minskar nivån cystin vilket begränsar skadorna på kroppens organ.

I dag behandlas patienter med nefropatisk cystinos med läkemedlet Cystagon som innehåller samma aktiva substans som Procysbi. Det som skiljer dessa läkemedel åt är beredningsformen. Procysbi är kapslar med fördröjd frisättning vilket möjliggör dosering var tolfte timme medan Cystagon måste tas var sjätte timme.

Företaget har inte kunnat visa att Procysbi innebär en bättre effekt eller att dess biverkningsprofil, eller glesare dosering, väger upp den dyrare behandlingskostnaden jämfört med behandlingsalternativet Cystagon. Företaget har därmed inte kunnat visa att kostnaden för läkemedlet är rimlig i förhållande till nyttan av behandlingen.

Mot denna bakgrund beslutar TLV att Prokdom som innebär att stora mängder
Procysbi, en molekyl som består av aminosyran cysbi inte ska vara subventionerad och kommer därmed inte att ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet fattades den 14 juni 2018.