Innehållet på sidan:

Cerdelga ingår inte i högkostnadsskyddet

TLV har beslutat att Cerdelga (eliglustat) inte ska ingå i högkostnadsskyddet för patienter med Gauchers sjukdom typ 1 eftersom priset är för högt i förhållande till nyttan av behandlingen.

Gauchers sjukdom typ 1 är en sällsynt sjukdom (cirka 30 patienter i Sverige) som orsakas av en ärftlig brist på enzymet glukosylceramidas. Enzymbristen medför att kroppen inte kan bryta ner det fettliknande ämnet glykosylceramid. När nedbrytningen inte fungerar samlas istället fettämnet i kroppen, vilket medför bland annat att mjälte och lever förstoras, blodbrist uppstår, brist på blodplättar uppstår, skelettsjuklighet ökar och livslängden förkortas.

Cerdelga är ett substratreducerande läkemedel som hämmar enzymet glukosylceramidsyntetas, vilket leder till att kroppen producerar mindre glukosylceramid. Cerdelga är i kapselform och tas via munnen.

Kliniska studier visar att behandling med Cerdelga minskar mjält- och levervolym, hämmar blodbrist och bristen på blodplättar samt förbättrar parametrar relaterat till skelettsjuklighet. I en studie där patienter som sedan tidigare var stabila med enzymersättningsbehandling bibehöll cirka 85 procent sjukdomsstabilitet efter byte till behandling med Cerdelga efter 52 veckor. Motsvarande andel som bibehöll sjukdomsstabilitet på fortsatt behandling med Cerezyme var 94 procent.

TLV har jämfört kostnad och effekt av Cerdelga med Cerezyme. TLV jämför med det pris på Cerezyme som beslutades efter att subventionen för Cerezyme omprövades. Jämfört med det priset är priset för Cerdelga väsentligt högre.

Mot denna bakgrund har TLV beslutat att Cerdelga inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

Beslutet fattades den 3 mars 2017.